成人全身型重症肌无力（gMG）这种罕见且致残的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，在中国约有113000名确诊患者。欧洲科学院院士施福东教授表示该疾病严重影响患者，需尽早启动并长期维持治疗。近期长效C5补体抑制剂瑞利珠单抗注射液在中国获批与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者，其获批基于CHAMPION - MGⅢ期研究积极结果，研究表明在第26周重症肌无力日常生活活动（MG - ADL）评分较基线改善方面瑞利珠单抗优于安慰剂，且临床获益持续至60周，疾病加重发生率相比安慰剂大幅降低，同时患者自评报告和医生报告显示该药有快速且持续的改善，八周一次的给药方式有望改善患者生活质量减轻医疗负担。
成人全身型重症肌无力（gMG）属于罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，这种疾病会给患者带来极大的痛苦，它具有致残性，会致使肌肉功能丧失，让患者陷入严重衰弱的状态。在中国，经过确诊的gMG患者数量大约有113000人。
天津医科大学总医院神经科、北京天坛医院神经免疫科主任，同时也是欧洲科学院院士（MAE）的施福东教授指出，全身型重症肌无力对患者的影响是非常严重的，针对这种疾病，应该尽早开始治疗并且要长期维持治疗才行。就在不久之前，有一个好消息传来，长效C5补体抑制剂瑞利珠单抗注射液在我国得到了正式的批准，它能够与常规治疗药物联合起来，用于治疗那些抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。
瑞利珠单抗注射液此次获批是有依据的，这个依据就是CHAMPION - MGⅢ期研究得出的积极结果，而这个结果已经在《新英格兰医学杂志 - 循证医学子刊》（NEJM Evidence）上发表了。通过研究可以发现，在第26周重症肌无力日常生活活动（MG - ADL）评分较基线改善这个主要疗效终点方面，瑞利珠单抗的表现要比安慰剂更加优秀。这里提到的MG - ADL是一种患者自评量表，其作用就是对患者进行日常活动能力进行评估。此外，在经过开放标签扩展期研究的长期随访之后，可以看到瑞利珠单抗带来的临床获益一直持续到了60周。而且这项研究还观察到了一个很重要的现象，那就是和安慰剂相比，经过瑞利珠单抗治疗之后，每百名患者每年的疾病加重发生率减少了71.1%。
从CHAMPION - MG研究中的患者自评报告以及医生提供的报告来看，瑞利珠单抗都展现出了快速并且持续的改善效果。它每八周一次的给药方式是很有优势的，这种方式有可能会成为一种更加便捷的治疗选择，这样一来，就能够在很大程度上改善患者的生活质量，并且有助于减轻患者及其家庭的医疗负担。
成人全身型重症肌无力是严重影响患者健康的疾病，在中国患者数量不少。瑞利珠单抗注射液获批为成人全身型重症肌无力患者带来了新的治疗选择，其基于研究结果展现出良好疗效，不仅在改善评分方面优于安慰剂，且能持续获益并减少疾病加重发生率，八周一次的给药方式还可减轻患者医疗负担。
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